แนวทางใหม่หลีกเลี่ยงแนวทาง “ผู้ปกครองสามคน” ในการรักษาความผิดปกติของดีเอ็นเอ
เทคนิคทางพันธุวิศวกรรมใหม่สามารถช่วยเว็บสล็อตป้องกันโรคไมโตคอนเดรียโดยปราศจาก “ปัญหาพ่อแม่สามประการ” ที่เหนียวแน่นตามหลักจริยธรรมของวิธีการอื่นที่พัฒนาขึ้นเมื่อเร็ว ๆ นี้
วิธีการที่มีพ่อแม่สามคนเกี่ยวข้องกับการย้ายนิวเคลียสของไข่ของแม่ที่คาดหวังไปยังไข่ผู้บริจาคที่มีไมโตคอนเดรียที่มีสุขภาพดีเพื่อแทนที่ไมโทคอนเดรียที่กลายพันธุ์ด้วยไข่ที่มีสุขภาพดี
วิธีการแก้ไขยีนแบบใหม่นี้ นักวิจัยรายงานวันที่ 23 เมษายนในCellลบหรือลดจำนวนไมโตคอนเดรียที่กลายพันธุ์ออกจากไข่หรือตัวอ่อนในระยะแรก วิธีการนี้สามารถป้องกันไม่ให้โรคไมโตคอนเดรียถ่ายทอดจากแม่สู่ลูกได้
Michio Hirano นักประสาทวิทยาจากศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโคลัมเบียซึ่งไม่ได้มีส่วนร่วมในการศึกษากล่าวว่า การลดระดับไมโตคอนเดรียมีข้อได้เปรียบเหนือเทคนิคการถ่ายเทนิวเคลียร์ “คุณไม่จำเป็นต้องมีผู้บริจาคไข่ คุณไม่จำเป็นต้องเกี่ยวข้องกับบุคคลที่สาม”
ไมโตคอนเดรียเป็นออร์แกเนลล์ที่สร้างพลังงานและทำหน้าที่สำคัญอื่นๆ ภายในเซลล์ ออร์แกเนลล์มี DNA ของตัวเอง ทารกประมาณ 1 ใน 5,000 คนเกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ใน DNA ของไมโตคอนเดรียที่สามารถนำไปสู่โรคที่ส่งผลต่ออวัยวะที่หิวกระหายพลังงาน เช่น สมอง หัวใจ กล้ามเนื้อ ตับ และไต ขณะนี้ยังไม่มีวิธีรักษาหรือรักษาโรคเหล่านี้อย่างมีประสิทธิภาพ
“แทนที่จะมุ่งเน้นไปที่การรักษา เรากำลังมุ่งเน้นไปที่การป้องกัน” นักชีววิทยาระดับโมเลกุล Alejandro Ocampo จากสถาบัน Salk เพื่อการศึกษาทางชีววิทยาใน La Jolla รัฐแคลิฟอร์เนียกล่าว
ร่วมกับนักชีววิทยาการสืบพันธุ์ Pradeep Reddy ซึ่งอยู่ที่ Salk และเพื่อนร่วมงานคนอื่น ๆ Ocampo ได้คิดค้นวิธีการที่มุ่งเป้าไปที่เอนไซม์ตัดดีเอ็นเอไปยังไมโตคอนเดรียที่ไม่ต้องการ นักวิจัยได้ทดลองกับเซลล์หนูเมาส์ที่มีไมโตคอนเดรียปกติสองประเภทที่เรียกว่า BALB และ NZB
ในการทดลองด้วยเมาส์
นักวิจัยได้ออกแบบโมเลกุลที่เรียกว่า TALEN ซึ่งจะตัด DNA เฉพาะในไมโทคอนเดรีย NZB เท่านั้น เมื่อ DNA ของไมโตคอนเดรียถูกตัดออก มันก็จะเสื่อมโทรมลง จากนั้นเซลล์จะกำจัดไมโตคอนเดรียที่เสียหาย ทำให้สมดุลของไมโตคอนเดรียภายในเซลล์เปลี่ยนไปเป็นประเภทที่ต้องการ
การทดลองที่คล้ายคลึงกันโดยใช้เอ็นไซม์ตัดดีเอ็นเอชนิดอื่นได้เฉพาะดีเอ็นเอของไมโตคอนเดรีย BALB เท่านั้น หนูที่ไม่ได้รับการรักษามี BALB mitochondria เกือบ 80 เปอร์เซ็นต์ แต่ไข่หรือตัวอ่อนเซลล์เดียวที่บำบัดด้วยเอ็นไซม์ได้ผลิตลูกหนูที่มีสุขภาพดี โดยมี BALB mitochondria น้อยกว่า 20 เปอร์เซ็นต์ การเปลี่ยนแปลงขนาดนี้เกือบจะกำจัดโรคยลในมนุษย์ได้อย่างแน่นอน Ocampo และ Reddy กล่าว
นักวิจัยยังได้ผสมเซลล์ไข่ของหนูเมาส์กับเซลล์จากผู้ป่วยโรคไมโตคอนเดรียสองประเภท TALENs ที่มุ่งตรงไปที่ไมโทคอนเดรียที่กลายพันธุ์ของมนุษย์ลดจำนวนลง
“แนวคิดทั่วไปนั้นน่าตื่นเต้นมาก” ฮิราโนะกล่าว
เทคนิคนี้ง่ายกว่าการบำบัดด้วยการเปลี่ยนไมโตคอนเดรียซึ่งนิวเคลียสของไข่ของแม่ที่คาดหวังจะถูกส่งไปยังไข่ของผู้บริจาค ( SN: 11/17/12, p. 5 ) การปฏิสนธินอกร่างกายจะสร้างตัวอ่อนที่มีพ่อแม่สามคน: DNA นิวเคลียร์จากแม่และพ่อและ DNA จากผู้บริจาคไข่ เทคนิคดังกล่าวเพิ่งได้รับการอนุมัติให้ใช้ทางคลินิกในสหราชอาณาจักร
การเปลี่ยนแปลง DNA ของไมโตคอนเดรียไม่ได้เปลี่ยนรูปลักษณ์ เพศ ความฉลาดหรือลักษณะอื่นใดนอกเหนือจากการผลิตพลังงาน Hirano กล่าว นั่นทำให้คนบางคนสบายใจกับจริยธรรมของการเปลี่ยนแปลงยีนไมโทคอนเดรียมากกว่าการเปลี่ยนแปลงของยีนในนิวเคลียส ซึ่งเป็นส่วนที่มีข้อมูลทางพันธุกรรมที่เหลือสำหรับการสร้างคน
เทคนิคใดๆ ก็ตามที่เปลี่ยน DNA ในไข่หรือสเปิร์ม – เชื้อ – ก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงที่สามารถส่งต่อไปยังคนรุ่นต่อไปได้ วิศวกรรมเจิร์มไลน์เป็นสิ่งต้องห้ามใน 40 ประเทศ และนักวิทยาศาสตร์บางคนได้เรียกร้องให้มีการเลื่อนการชำระหนี้ในการเปลี่ยนแปลงดีเอ็นเอของเจิร์มไลน์ของมนุษย์
การสูญเสียไมโตคอนเดรียยังคงเป็นพันธุวิศวกรรมและอาจฝ่าฝืนข้อห้ามทางจริยธรรมเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงดีเอ็นเอที่สามารถส่งต่อไปยังรุ่นต่อ ๆ ไป Hirano กล่าว แต่ Ocampo และ Reddy กล่าวว่าเทคนิคของพวกเขาง่ายกว่าและเต็มไปด้วยจริยธรรมน้อยกว่าเทคนิคการแก้ไขเจิร์มไลน์อื่นๆ
“เราไม่ได้พยายามที่จะแก้ไขการกลายพันธุ์ เรากำลังพยายามที่จะกำจัดมัน” เรดดี้กล่าว เทคนิคนี้ไม่ทิ้ง DNA ที่เปลี่ยนแปลงไปเพื่อส่งต่อไปยังรุ่นต่อไปเว็บสล็อต
